来自蒙大拿州的父亲克里斯·德沃特（Kris DeVault）正在为其三岁的儿子布罗迪（Brody）寻求实验性治疗，布罗迪患有一种被称为肌酸转运蛋白缺乏症的罕见遗传病。这种疾病阻碍了大脑和肌肉有效地利用能量，导致了严重的生长发育迟缓和身体挑战。虽然一家法国生物技术公司Ceres Brain Therapeutics正在开发一种旨在绕过这一缺陷的鼻喷雾剂，但该药物仍处于早期开发阶段，尚未在儿童或患有此病的患者身上进行过测试。
蒙大拿州最近敲定了扩大版“尝试权”法律的法规，该法律允许非绝症患者获取已完成第一阶段临床试验的实验性药物。该州已成立了一个实验性治疗审查委员会来监督这些申请。然而，尽管有了法律框架，获取途径依然困难。Ceres首席执行官托马斯·朱迪诺（Thomas Joudinaud）对该项目表示了兴趣，但仍持观望态度，理由是担心参与该项目可能会对公司未来与美国食品药品监督管理局（FDA）的关系产生负面影响。
美国食品药品监督管理局目前并不认可该项目，且相关药物的生产也不符合联邦法规。德沃特曾试图从美国食品药品监督管理局获得保证，即参与蒙大拿州倡议的公司不会面临未来的处罚，但未能成功。因此，他正在探索其他选择，包括在洪都拉斯的海外诊所寻求治疗，由于缺乏已证实的安全性与有效性，许多医学专家和生物伦理学家都对此做法提出了警告。
包括哈佛医学院教授亚伦·凯塞尔海姆（Aaron Kesselheim）在内的批评者强调，第一阶段试验并不能确定治疗方法的安全性或有效性。他们认为，患者需要经过严格的评估才能了解其中涉及的风险和成本。然而，德沃特坚持认为，家庭应该有权为他们的孩子做出医疗决定，他表示：“我现在有能力去拉斯维加斯……把钱全花在扑克桌上……为什么我不能决定购买一种可能改变我儿子一生轨迹的潜在治疗方法呢？”
来源：麻省理工科技评论
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