蒙大拿州扩大的“尝试权”法面临监管障碍

蒙大拿州居民 Kris DeVault 正在寻找一种途径，为其三岁的儿子 Brody 获取一种实验性药物，Brody 患有肌酸转运蛋白缺乏症 (CTD)。这种罕见的遗传性疾病阻碍了大脑和肌肉正常利用能量，导致严重的生长发育迟缓和身体虚弱。虽然一家法国生物技术公司 Ceres Brain Therapeutics 正在开发一种潜在的鼻喷雾治疗药物，但该药物尚未在儿童或 CTD 患者身上进行过测试。

蒙大拿州最近更新了其“尝试权”法律，该法律最初于 2015 年为绝症患者设立。2023 年的一项扩展允许非绝症患者寻求获取未经批准的药物，前提是这些治疗方法已完成初步的一期临床试验。该州已成立实验性治疗审查委员会 (ETRB) 来监督这些申请，预计不久后将进行首次审查。

尽管立法发生了变化，但实际获取途径仍然困难。Ceres 公司首席执行官 Thomas Joudinaud 对蒙大拿州的框架表示了兴趣，但由于与美国食品药品监督管理局 (FDA) 的法规可能存在冲突，他仍持犹豫态度。由于该药物未在 FDA 注册，且生产不符合其当前的监管标准，该公司面临可能危及未来在美国获得批准的处罚风险。DeVault 曾试图从 FDA 获得保证，即参与蒙大拿州项目的公司不会面临后果，但未能成功。

这种情况使家庭陷入了复杂的医学伦理和监管困境。虽然包括哈佛医学院教授 Aaron Kesselheim 在内的一些专家强调，一期试验并不能保证安全或有效，但像 DeVault 这样的倡导者认为，父母应该有自主权为孩子寻求可能改变生活的治疗方法。面对蒙大拿州项目的局限性，DeVault 现在正在考虑海外诊所的方案，例如位于洪都拉斯 Próspera 特别经济区的诊所。

来源：麻省理工科技评论