蒙大拿州敲定实验性药物获取计划的规则

蒙大拿州已正式推进一项独特的“尝试权”框架，允许生物技术公司直接向消费者销售实验性药物。随着州卫生部门规则的最终确定，那些已进行初步测试（有时仅在多达10名健康个体身上进行）的治疗方法的公司，现在可以通过私人审查委员会申请批准。一旦获得授权，这些公司可以自行定价并通过实验性诊所分发治疗方法，预计首批设施将于2026年底前开放。

与通常限制绝症患者获取途径的联邦“尝试权”法律不同，蒙大拿州的立法允许任何个人获取未经批准的药物，前提是他们提供知情同意书并负担得起治疗费用。这一范围包括那些寻求长寿预防疗法的人，以及患有罕见疾病的患者。为了监督这一过程，Infinita旗下的一个私人实体成立了蒙大拿州实验性治疗审查委员会。该委员会收取12,500美元的申请费，成员包括一名拥有蒙大拿州执照的肿瘤学家、一名生物伦理学家以及长寿研究领域的几位杰出人物。

该倡议引发了褒贬不一的反应。支持者，包括州参议员Ken Bogner和长寿倡导者，认为该计划为获取潜在的延长寿命或治疗疾病的干预措施提供了一条严格、透明的途径。目前已经提交了两份针对神经病变和听力损失药物的申请。然而，包括哈佛医学院教授Aaron Kesselheim在内的医学专家，对缺乏美国食品药品监督管理局（FDA）的监督以及患者可能受到的伤害表示担忧。

一些生物技术公司对参与该计划持观望态度，担心参与蒙大拿州的计划可能会对其在FDA的地位产生负面影响。虽然该机构坚持不对州立法发表评论，但法律专家警告称，寻求维持其产品联邦批准的公司可能会发现，FDA现有的“扩大获取”计划是为患者提供实验性治疗的一种更安全、更成熟的途径。

来源：麻省理工科技评论