蒙大拿州实施实验性药物获取新框架

蒙大拿州已敲定州卫生部门的规则，为生物技术公司在联邦传统监管之外向患者提供实验性药物建立了途径。根据这一新框架，药物已进行初步测试（在某些情况下仅涉及少至10名健康个体）的公司可以通过私人审查委员会申请批准。一旦获得授权，这些公司可以自行定价并通过专门诊所分发治疗方案，预计首批设施将于今年年底前开放。

与通常将获取途径限制在绝症患者身上的联邦“尝试权”法律不同，蒙大拿州的立法允许任何提供知情同意并支付相关费用的个人获取这些治疗。这包括那些寻求罕见病干预措施的人，以及对预防性或长寿导向疗法感兴趣的个人。申请流程需要支付12,500美元的费用，该费用用于资助一个由一名蒙大拿州执业医师、科学家和一名伦理学家组成的独立审查委员会。

该倡议受到“长寿倡议联盟”（Alliance for Longevity Initiatives）和科技企业家Niklas Anzinger的重大影响，他此前曾在洪都拉斯从事类似项目。尽管支持者认为该流程为那些寻求尽早获得医疗创新的人提供了一种严格、透明的替代方案，但批评者仍持怀疑态度。哈佛医学院教授Aaron Kesselheim等专家对缺乏美国食品药品监督管理局（FDA）的监管表示担忧，并警告称这可能给患者带来潜在风险，且参与该项目可能会危及公司在联邦监管机构中的地位。

一些生物技术公司，如WinSanTor，已经提交了针对周围神经病变等疾病的治疗申请，将该项目视为提供缓解方案并收集宝贵数据的一种方式。其他公司则保持谨慎，理由是可能与FDA产生监管摩擦。该联邦机构拒绝就州立法发表评论，坚持认为其自身的扩大获取计划已经为患有严重疾病的患者提供了一条安全、成熟的获取未获批治疗的途径。

来源：麻省理工科技评论